Patsientide peal esimesed katsed läbinud Downi sündroomi ravim on ohutu ja parandab tunnetust, suhtlusoskust ning igapäevast hakkamasaamist.
Projekti ICOD (Improving Condition in Down Syndrome) kliinilise uuringu 1/2 faas näitas Prantsuse biotehnoloogiaettevõtte Aelis Farma poolt väljatöötatud molekuliga AEF0217 ravimise ohutust ja selle tõhusust kognitiivse funktsiooni parandamisel. Ravim parandab Downi sündroomiga inimeste, keda on 5 miljoni ringis üle maailma, sotsiaalset suhtlus ja igapäevaelu oskusi. Uuringut juhtis Hospital del Mar Medical Research Institute ehk IMIM.
Ohutu ja igapäevaelu parandav
Katses osales 29 Downi sündroomiga inimest vanuses 18–35 aastat, kellel on kerge või mõõdukas puue. Eelmises etapis oli selle ohutus Downi sündroomita inimestel juba kinnitatud.
Vabatahtlikele anti 28 päeva Aelis Farma väljatöötatud raviainet või platseebot. Tulemused kinnitavad nii ravi ohutust Downi sündroomiga inimestele kui näitavad ka ravimit saanud inimeste kognitiivsete funktsioonide, igapäevaelu oskuste ja sotsiaalse suhtluse oskuste paranemist võrreldes platseebot saanutega.
Ravim suurendas kognitiivset paindlikkust, mis tähendab võimet kohaneda uute olukordade või muutustega.
Photo by Cliff Booth.
Paljulubavad ja muljetavaldavad tulemused
Elektroentsefalograafia uuringud, mis käsitlevad spontaanset aju elektrilist talitlust, näitavad statistiliselt olulisi muutusi ajufunktsioonis pärast AEF0217-ravi. See tähendab, et Downi sündroomiga inimesed pidid ülesannete täitmiseks vähem pingutama.
Dr Rafael de la Torre, kes viis läbi kliinilised uuringud koos dr Ana Aldeaga, selgitab, et “selle uuringu paljulubavad ja muljetavaldavad tulemused loovad tõelise lootuse töötada välja ohutu ja tõhus kognitiivsete düsfunktsioonide ravi Downi sündroomiga inimestele”. Ta lisas, et ” tõhususandmed on eriti silmatorkavad, hõlmates olulisi kohanemise valdkondi, nagu väljendus- ja kirjutamisoskused, aga ka igapäevaelu oskused ja sotsiaalne suhtlus. Need mõjud, mis saavutati juba neljanädalase ravi järel, on esimesed Downi sündroomi valdkonnas ja on oluline samm edasi sellise ravi väljatöötamise suunas, mis võiks oluliselt parandada nende inimeste autonoomiat ja kohanemist.”
Downi sündroomiga inimeste ühingut Kataloonias on teinud projekti raames koostööd Hospital del Mari uurimisinstituudiga ja hindab samuti neid tulemusi väga positiivselt, kuna need mõjutavad sündroomiga inimeste elukvaliteeti.
Uus terapeutiline lähenemine
Aelis Farma väljatöötatud molekul surub alla kannabinoidiretseptori CB1 hüperaktiivsust, jäljendades aju loomulikku kaitsemehhanismi.
Nüüd on võimalik liikuda järgmisse, rahvusvahelisse uuringu etappi ehk 2. faasi uuringu poole, mis algab 2025. aasta keskel. See uuring keskendub raviaine sobiva annuse määramisele selle kasu maksimeerimiseks.